JMT日本医疗——NY-ESO-1·siTCR基因治疗药物被指定为罕见病再生医疗产品

点击量：83   日期：2022-09-15 09:39    编辑：JMT日本医疗

经日本厚生劳动省药事食品卫生委员会（再生医疗等产品和生物技术分委员会）轮流审议，宝生物与日本大冢制药（以下简称“大冢制药”）共同开发NY-ESO-1 siTCR(R)基因（开发编号：TBI-1301）被指定成为针对滑膜肉瘤的罕见病再生医疗产品。

TBI-1301是TCR基因导入T细胞疗法（TCR-T细胞疗法），2018年4月与日本大冢制药签订在日本国内联合开发及独家销售协议，开展联合开发。

罕见病再生医疗等产品​

罕见病再生医疗等产品是指基于日本的医药品医疗器械等法，作为与该再生医疗等产品的用途相关的对象人数在日本国内不足5万人，由厚生劳动大臣指定在医疗上其必要性特别高等条件一致的产品。

尽管日本的医疗需求很高，但由于患者人数少，研究和开发尚未充分进展，因此此指定制度旨在支持及促进开发，以达到更快的在医疗现场实施安全和高质量的治疗方法。获得指定后，可以得到建议、指导、优先审查，有助于尽早获得批准，同时还可以享受税收政策、延长复审期限等支持措施。

滑膜肉瘤

滑膜肉瘤是恶性软组织肿瘤的一种，是一种恶性程度高，可发生局部转移和远处转移的不良预后疾病。滑膜肉瘤病例NY-ESO-1抗原表达率高，NY-ESO-1抗原比较均匀地在整个肿瘤组织中表达，并且具有每细胞表达量高的特点。

NY-ESO-1・siTCR(R)基因治疗药物（开发代码：TBI-1301，通用名：迈基仑赛mipetresgene autoleucel）

从癌症患者身上采集淋巴细胞(T细胞)，在体外导入能识别出NY-ESO-1抗原的特异性细胞的TCR基因，通过培养使其增殖后，作为治疗药物回输给患者。导入TCR基因的淋巴细胞能够特异性地识别并攻击并消灭表现NY-ESO-1抗原的癌细胞。由于导入TCR基因时使用siTCR载体技术，所以这种TCR基因治疗被称为siTCR(R)基因治疗。

2018年3月被厚生劳动省指定为先行审查指定制度对象品种。

日本医疗观光株式会社作为一家专业的赴日医疗服务机构，曾服务过数千名患者赴日求医。和一百多家日本医疗机构有合作关系，虽然由于疫情原因，暂时无法去往日本，但JMT一直在为国内患者做实事，因地制宜开展了远程视频问诊、医疗美容院线产品代购等业务，欢迎大家关注咨询。

日本医疗观光株式会社医疗服务团队在日本治疗最前沿奔走。总部位于东京，致力于整合日本优质医疗资源专心专一专注为您提供日本权威名医定制治疗方案，是拥有日本政府官方颁发的医疗身元担保资质(登录号A-015)的企业。

如果您有日本就医的需要，请拨打免费热线 400-161-8586 热线咨询！

也可直接搜索添加下方微信：JMT1557、tao659872。