JMT日本医疗——用小鼠确认高灵敏度视觉再生基因治疗、视网膜变性保护效果

点击量：2875   日期：2023-11-13 10:17    编辑：JMT日本医疗

庆应义塾大学医学部眼科学教室的栗原俊英副教授、坚田侑作特任助教等研究小组，使用名古屋工业大学神取秀树教授等人创造的名为“嵌合蛋白”的独自的光传感器蛋白利用光遗传学（光电子学）的高灵敏度的视觉再生效果及视网膜变性的保护效果在世界上首次在小鼠身上得到确认。

 

利用光遗传学的视觉再生基因治疗法，作为克服作为年轻人的失明原因的首位的视网膜色素变性症为首的失明难病疾病的技术之一引人注目。虽然已经在海外进行了临床试验，但作为课题之一，以往的光传感器蛋白质需要像阳光直射一样非常强的光。此次，在动物实验中，不仅仅是夜道左右的明亮的光也能响应这样的高灵敏度化，确认视网膜变性的保护效果这2个效果，被期待用于今后的视觉再生治疗的实用化中。

 

本研究成果将于2023年10月20日（格林威治标准时间）刊登在iScience杂志上。

 

研究背景及概要

 

以视网膜色素变性症为首的遗传性视网膜疾病是至今没有治疗方法的主要失明疾病，世界上有200万人以上因该疾病而痛苦。因此，近年来应用各种技术的治疗方法的开发正在活跃地进行。其中之一就是光遗传学（光子学）这一技术。应用这个在患者的眼睛中也能工作的光传感器基因送入能再生视觉被发现，现在海外多个机构也在实施多个相关的临床试验。

 

 

 

但是，以前的光传感器蛋白质如果不是像阳光直射那样非常强的光就不能反应，在实用化上还存在难题。此次，使用名古屋工业大学的神取秀树教授们创造了的「嵌合蛋白」，栗原俊英副教授们进行了作为高灵敏度的视觉再生基因治疗法应用的研究。

 

研究的成果和意义及今后的发展

 

在本研究中，对视网膜色素变性的模型小鼠（rd1），向玻璃体内投与搭载了编码嵌合蛋白的基因的AAV载体进行了治疗的实验，结果显示，无治疗小鼠没有光响应，而治疗小鼠则不用说强光路灯的某夜路程度弱的光也确认了反应。

 

 

 

并且，同样的病毒载体在视网膜下给药使之在视细胞中表达了的地方，对无治疗的小鼠，治疗了的小鼠视网膜变性的进行被抑制的效果得到了确认。

 

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