JMT日本医疗——发表基因治疗药AT132对X连锁性肌阵挛预备数据的解析结果②

点击量：2763   日期：2023-11-29 10:39    编辑：JMT日本医疗

在给药组中确认了能够取下人工呼吸器的患者和达到主要运动里程碑的患者

预计公布的数据包括截至2022年2月28日在该试验中给予AT132的24名XLMTM患者的数据。在此次初步数据分析中，接受AT132单次注射的2个给药组（1.3×1014vg/kg（低用量）、3.5×将1014vg/kg（高剂量）与作为对照组纳入试验但未给药的两名患者以及来自自然过程研究的12名患者进行比较。

作为初步数据分析的结果，在基线，所有受试者都使用人工呼吸器，这三个人可以独立坐30秒。但是，没有受试者达到了比这更大的运动里程碑。在低剂量组中，到给药后24周为止，来自基线的平均人工呼吸器支持时间与对照组相比，推定减少了77.7%（95%置信区间[Confidence Interval:CI]:40.22-115.24，p=0.0002）。在高剂量组中，推定减少了22.8%（95%CI:6.15-39.37，p=0.0077）。在该试验中，在进行数据分析时，在给药的24名男子中有16人（低剂量组6人、高剂量组10人）成功摘除了人工呼吸器。低剂量组的5人、高剂量组的3人能够独立行走，在治疗后还实现了其他几个主要的运动里程碑。

另外，在没有给予AT132的14名参加者（对照组2人和来自自然过程研究的12人）中，没有成功取下人工呼吸器的患者。到48周为止，5人可以独立坐30秒。其他的运动里程碑，没有达到。

与AT132给药相关的严重不良事件、低剂量组2/7人、高剂量组9/17人

高剂量组死亡3人（18%），低剂量组死亡1人（14%）。在服用AT132后死亡的4名受试者中，观察到肝脏及肝胆道的严重不良事件（Serious Adverse Event:SAE），死亡时发展到进行性胆汁淤积性肝炎。在低剂量组中，7人中观察到2人的SAE，在高剂量组中，17人中观察到9人的SAE。在未死亡的20名受试者中，5人发现了与治疗相关的肝胆道系统SAE。

该公司表示：“此次初步数据表明，重组AAV基因治疗取代肌钙蛋白的有效性。”

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