JMT日本医疗——自体移植治疗多发性硬化症，实际临床疗效如何？

点击量：4309   日期：2024-02-22 10:38    编辑：JMT日本医疗

越来越多的证据表明，自体造血干细胞移植（aHSCT）可用于治疗复发缓解型多发性硬化症（RRMS），但大多数国家的临床指南尚未将其纳入标准治疗。 瑞典乌普萨拉大学（Uppsala University）的托马斯-西尔弗伯格（Thomas Silfverberg）及其同事开展了一项观察性队列研究，以评估自体干细胞移植的实际临床疗效和安全性。。

 

174名患者接受了5.5年的随访

 

自体移植的目的是通过消除自体反应性淋巴细胞来重置免疫系统，从而达到长期缓解的目的。 近年来，随着移植经验的积累、患者选择的改进和移植前程序的优化，其疗效和安全性不断提高，瑞典卫生福利局于2016年批准了多发性硬化症（MS）的aHSCT。

 

这项研究中，Silfverberg及其同事开展了一项多中心、回顾性队列研究，以评估在实际临床实践中用aHSCT治疗RRMS的疗效和安全性。 研究纳入了 174 名 RRMS 患者，这些患者在 2020 年 1 月 1 日前在国内接受了 aHSCT，国家 MS 登记处和欧洲骨髓移植协会 (EBMT) 登记处收集了这些患者的前瞻性数据。

 

主要终点是无疾病活动证据（NEDA）和接受aHSCT后5年的治疗相关死亡率，次要终点包括10年的NEDA和严重不良事件（AEs）。移植相关的安全性根据接受造血干细胞移植后100天的记录进行分析。需要注意的是，NEDA是衡量无病活动的指标，定义为无临床复发、无残疾进展、核磁共振成像无活动病灶等。

 

移植时的中位年龄为31岁[四分位距（IQR）为26-36岁]，64%为女性，RRMS的中位病程为3.4年（IQR为1.0-6.9年），移植前接受疾病调整疗法（DMT）的中位次数为2次（IQR为1-3次），23名患者未经治疗。中位随访时间为 5.5 年（IQR 3.4-7.5 年）。

 

5年和10年的无病活动率分别为73%和65%

 

Kaplan-Meier分析显示，移植后5年的无疾病活动率为73%（95% CI 66-81%），无治疗相关死亡病例。

 

移植后10年的NEDA为65%（57-75% CI）。 在 149 名基线残疾患者中，80 人（54%）的残疾状况有所改善，55 人（37%）的残疾状况稳定，14 人（9%）的残疾状况恶化。未发现残疾恶化与复发之间存在关联。

 

每个病例的不良事件平均数量（标准差）为：3 级 1.7 ± 1.5，4 级 0.06 ± 0.3。 最常见的不良事件是发热性中性粒细胞减少症，发生在68%的患者中。

 

在瑞典，aHSCT最初被认为是对其他治疗方案无效、疾病活动最活跃的多发性硬化症患者的一种挽救性治疗方法，但后来其适应症被扩大到使用一种或多种DMT治疗方案后仍有残余疾病活动的患者以及快速进展的RRMS患者。 目前的结果支持这一改变。

 

基于这些结果，Silfverberg 及其同事得出结论：“可以在不影响安全性的情况下进行 RRMS 的 aHSCT。 ”他们随后指出，aHSCT有可能使更多的多发性硬化症患者受益，应将其作为疾病活动性多发性硬化症的标准治疗方法。

 

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