JMT日本医疗——成人急性淋巴细胞白血病，PTCy单倍体移植和脐带血移植都可能有用

点击量：4584   日期：2024-03-11 11:05    编辑：JMT日本医疗

3月4日，京都大学公布了一项研究结果，该研究利用日本淋巴细胞干细胞移植集中管理项目（TRUMP）中登记的1999例急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的数据，比较了PTCy单倍体移植和脐带血移植的疗效。这项研究由大学医院检验医学部和细胞治疗中心的白友安助理教授、大学医院讲师兼副院长新井康之助理教授以及日本造血细胞移植数据中心的厚田由子主任（爱知医科大学教授）领导的研究小组进行。研究成果已在线发表在《英国血液学杂志》（British Journal of Haematology）上。

 

异基因造血干细胞移植（HSCT）是一种可能治愈白血病等血液病患者的治疗方法，但移植后复发和治疗相关并发症是一项挑战。寻找人类白血病抗原（HLA）匹配的供体一直被认为是提高移植成功率的理想途径。然而，由于 HLA 的高度多样性，很多情况下无法在血亲或骨髓库登记人员中及时找到 HLA 匹配的供体。

 

在日本，尽管 HLA 相容性较低，但脐带血移植作为移植手术的替代方案一直表现良好。近年来，HLA 半相合供血者移植（移植后环磷酰胺 HLA 半相合移植：PTCy haplo 移植）的有效性也得到了证实，并通过在移植后使用环磷酰胺得到了推广。然而，在移植后复发和并发症风险以及存活率方面，脐带血移植和 PTCy 单倍体移植哪种方法能带来更好的结果，目前还缺乏足够的了解。此外，移植后复发和并发症的风险因疾病而异，因此需要对每种疾病的不同结果进行评估。

 

1999名接受PTCy单倍体移植和脐带血移植的成人ALL患者的预后比较

 

研究小组利用来自日本全国造血干细胞移植机构的1999名急性淋巴细胞白血病（ALL）成年患者（330例PTCy单体移植和1669例脐血移植）的数据，对两组患者的预后进行了比较。 

 

PTCy单倍体移植与脐带血移植的OS无差异，两者都有潜在作用。

 

研究发现，总体而言，PTCy单倍体移植因治疗并发症死亡的人数少于脐带血移植，但复发的人数多于脐带血移植，因此总生存率（OS）没有差异（移植后3年为54.1%对52.3%，P = 0.44）。结果表明，脐带血移植和PTCy单倍体移植对于需要移植但没有HLA匹配供体的ALL患者可能都有用。

 

在首次缓解期移植中，PTCy单倍体移植与 "较少 "因治疗并发症而死亡有关

 

在不同的患者群体中，将PTCy单倍体移植与脐带血移植进行比较，发现在ALL病程的首次缓解期进行移植时，PTCy单倍体移植不会增加复发率，与脐带血移植相比，PTCy单倍体移植因治疗并发症导致的死亡人数更少，而且OS更好（移植后3年为76.0%，而脐带血移植为69.5%，P=0.05）。此外，在PTCy单倍体移植中，移植干细胞数量越多，预后越好。

 

PTCy单倍体移植提示确保捐赠干细胞数量的重要性

 

本研究表明，PTCy单倍体移植和脐带血移植均适用于无法及时获得HLA匹配供体的成人ALL患者。研究还表明，在ALL首次缓解期进行移植时，如果选择PTCy单倍体移植，因治疗并发症导致的死亡人数减少可能会超过对复发的担忧，从而导致更好的预后。研究小组发现，从捐献者身上采集的干细胞数量不足以确保良好的结果。研究小组还对急性髓性白血病的PTCy单倍体移植进行了研究，并于2024年2月报告了预后因素。该研究小组表示，希望在这些研究成果的基础上，能够为不同疾病和背景的患者选择最合适的移植方法。

 

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